La teràpia gènica és sens dubte una de les àrees més actives i emocionants de la biomedicina en aquests moments, tant per als avenços recents com per a les possibilitats a l’horitzó. En realitat, representa una nova eina molt prometedora per a aquelles malalties que les teràpies convencionals basades en fàrmacs no poden prevenir ni tractar de manera eficaç.

En els darrers anys, s’han desenvolupat amb èxit nombroses teràpies gèniques per al tractament de malalties monogèniques minoritàries. Els coneixements adquirits en aquests primers tractaments són ara de gran utilitat per al desenvolupament de noves teràpies gèniques per a malalties més complexes, no hereditàries i d’alta prevalença que afecten gran nombre pacients. En aquest sentit, s’ha començat a utilitzar per tractar diferents tipus de càncer i també malalties cardiovasculars, l’Alzheimer o la diabetis mellitus. Així mateix, el combat contra la gran pandèmia de Covid19 a nivell global ha estat possible gràcies al gran potencial de la teràpia gènica per desenvolupar vacunes. Actualment, una gran part de la població mundial ha rebut les vacunes basades en gens transferits mitjançant vectors adenovirals (AstraZeneca, Jansen) o àcid ribonucleic (mRNA) terapèutic (Moderna, BioNTech-Pfizer) que permeten expressar proteïnes virals per desenvolupar immunitat contra el coronavirus. Aquest ha estat un èxit extraordinari per al camp de la teràpia gènica que ha obert les portes a nombrosos desenvolupaments futurs en moltes altres àrees, no només per combatre malalties infeccioses.

Les expectatives d’aquests desenvolupaments són enormes i representaran un nou paradigma en el tractament de moltes malalties humanes al llarg del segle XXI, fins ara amb mal pronòstic o fins i tot incurables.